Thérapie génique : Glybera devient le premier traitement à être commercialisé en Europe

C'est une première pour l'Europe, un traitement génétique permettant de lutter contre une maladie rare est autorisé à la commercialisation par la Commission européenne. Son nom : Glybera. Derrière cette thérapie génique qui permet de lutter contre une déficience génétique rare, un déficit en lipoprotéine lipase qui se traduit notamment par l'incapacité à brûler les particules de graisses dans le sang et peut entraîne des inflammations mortelles du pancréas, se cache le laboratoire basé à Amsterdam uniQure. Le traitement, qui avait reçu une recommandation favorable de l'Agence européenne du médicament et ne s'adresse pas à plus d'une ou deux personnes sur un million, devrait être commercialisé au cours de l'été 2013. Comment Glybera fonctionne-t-il ? Le médicament remplace en fait par le biais d'un virus le gène défectueux du patient par un gène fonctionnel.

Si Glybera est efficace, il est également très onéreux puisqu'il coûterait en effet 1,2 million d'euros par patient. Mais selon le patron de l'entreprise uniQure, ce n'est pas excessif puisque ce traitement n'est pas temporaire et permettrait ainsi de faire disparaître pour toujours cette maladie. Le coût, mais aussi l'échelonnement des paiements, sont négociés avec différents Etats par le laboratoire qui accepterait par exemple qu'ils paient 250 000 euros par an sur une période de cinq ans.

UniQure devrait demander sous peu l'homologation du Glybera aux Etats-Unis, et Canada mais aussi dans d'autres pays. Le laboratoire travaille par ailleurs sur d'autres médicaments de thérapie génique, notamment pour soigner l'hémophilie de type B et la maladie de Parkinson. La thérapie génique n'est toutefois pas sans risques et beaucoup d'essais cliniques ont échoué depuis les années 1990 avant des succès tels que celui du Glybera. En effet, la thérapie génique est irréversible, une fois le gène inséré dans le génome, on ne peut plus le retirer.