CRISPR : faut-il croire aux promesses des scientifiques du MIT et de Harvard lorsqu’ils promettent de soigner des milliers de maladies en modifiant le génotype humain ?

Atlantico : Quel est l'intérêt de la pratique de modification du génotype humain ? Quelles sont les applications possibles ?

Pierre Roubertoux : Il y a deux termes à bien distinguer. D'abord le "génome" qui appartient à l'espèce. Si vous le modifiez, vous ferez de nous des "supers Hommes" ou des montres. Puis le génotype qui est la caractéristique de chacun d'entre nous. Dans ce dernier vous allez avoir comme modèle des petits accrochages de gênes qui correspondent à ce qui fait de nous des humains. Il y a dans ce génotype parfois des variations qui ont des conséquences plus ou moins graves. Par exemple une mutation de la dysferline qui donnera de grosses difficultés musculaire conduisant à la myopathie.

Ce que l'on va modifier pour essayer de vaincre les maladies génétiques c'est le génotype. Ces maladies génétiques sont par essence rares mais il y en a beaucoup. Prenons le cas pratique d'un enfant atteint de myopathie Duchenne n'aura que quelques années à vivre vu qu'il n'existe pas de traitement pour guérir de cette maladie. La modification du génotype et des gênes défaillants pourrait permettre à terme de corriger le gêne en question qui est responsable de cette maladie.

Des chercheurs du MIT ont visiblement fait une percée dans le domaine de la modification du génotype et indiquent que la technique pourra guérir près de 15 000 maladies génétiques (notamment la mucoviscidose). Pour autant est-ce que guérir près de 15 000 maladies est pour demain ?

Ce n'est peut-être pas pour demain mais c'est pour après-demain. Il va falloir prendre un certain recul pour ne pas créer des catastrophes. Si on génère une maladie chez quelqu'un en voulant en traiter une autre cela peut être catastrophique. Nous ne sommes pas des souris chez qui on voit au bout d'un an les effets d'un traitement. Chez les humains il faut beaucoup plus de recul, de réflexion et de prudence. D'autant plus que la méthode et les modifications varieront d'une maladie à l'autre.

Prenons l'exemple des dégénérescences rétiniennes qui conduisent à la cécité. Les chiens espagnols BRETONS présentent cette dégénérescence. On a réussi à traiter la dégénérescence rétinienne chez le chien. On s'est bien sûr empressé de mettre ça en route chez l'humain. On a commencé à tester sur les chiens il y a cinq ans. Les résultats se sont montrés positifs il y a trois ans chez l'animal et cela fait trois ans qu'on teste sur l'humain. Ce sont des démarches longues avec des problématiques techniques relatives à chaque maladie et en plus de cela se posent des problèmes éthiques.

Pour autant même si des progrès sont faits et que cela suscite des espoirs pour de nombreux malades, le développement de ces techniques n'est pas sans poser de questions éthiques. Quelles questions se posent et ou en sont les débats aujourd'hui en France et dans le monde ?

Il  a quand même un certain consensus entre les chercheurs des différents pays. Les législations se suivent globalement. La grosse difficulté qui va se poser c'est la prudence qui est nécessaire vis-à-vis des chercheurs. La grande difficulté c'est qu'il va falloir faire un "saut dans le vide" qui n'engage pas que le chercheur mais aussi les patients. On sait qu'on a devant soi un patient atteint d'une maladie, est-ce que l'on essaye de le soigner avec cette technique de modification du génotype ? Ne risque-t-on pas de faire pire que mieux ? C'est une question de respect du patient. Ce sont plus des problèmes humanistes que des problèmes philosophiques